心肌肌球蛋白抑制劑

在今年3月份，有文章提及阻塞性肥厚性心肌症（HOCM）能引致猝死或失去知覺等嚴重情況。

除了常用的Beta阻滯劑，另一種嶄新治療心肌肌球蛋白抑制劑（CMI）能更進一步減少左心室出口通道阻力。去年的VALOR-HCM似乎證明了這藥物療效，可惜，牽涉的病人始終較少，CMI在HOCM的角色未能完全被確認。

在剛舉行的歐洲心衰竭年會中，發表了名為SEQUOIA-HCM的研究。它涉及超過280名HOCM的嚴重患者，會隨機接受另外一種CMI，Aficamten，又或安慰劑的治療。這些病人跟進重點是在半年後的心肺功能表現（VO2max）、生活質素問卷調查、左心室通道阻力和進行入侵性手術的需要。

病人平均年齡60歲，大概六成是男性，左心室出口平均阻力為55mmHg。在服用CMI半年後的組別，其VO2max增加了1.8ml/kg/min，而服用安慰劑的病人，其VO2max完全沒改善。CMI更可以將左心室出口阻力平均降低至20mmHg；而在生活質素方面，此藥物亦能大幅減少症狀。至於心衰竭指數，NT pro-BNP，CMI亦能相對地大幅減少80%，更重要是病人需要進行入侵性手術的機會也減少了。總括而言，此CMI能同樣有效地減輕嚴重HOCM患者的病徵及改善生活質素。

這研究的重要性在於，非常清楚確認CMI這新類型藥物能有效地控制HOCM患者病情，減少進行高風險手術的需要。開發這藥物需時超過10年，對所有參加研究的科研人員及患者來說，都是很振奮的成果。

作者為心臟科專科醫生

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