研全球首個編輯工具 港大新平台篩選精確基因

港大醫學院研究團隊成功將早前開發的先進技術CombiSEAL及鹼基編輯報告系統合併，建立一個新平台，可快速構建出數百種或以上的鹼基編輯器變體，各變體具有不同脫氨酶和建基於CRISPR/ Cas9的DNA識別結構域，這些變體的兼容性和性能尚需一一進行識別和比較。團隊進而運用平台來大量讀取每個變體的編輯效率、純度、DNA序列組成偏好以及在人類細胞中產生單一和多個鹼基轉換的偏差，從而在最短時間、最少誤差情況下，挑選出最適用於基因治療變體。

鹼基編輯是一種改良自CRISPR的新型基因編輯技術，並逐漸被視為可通過修正DNA來治療因單個鹼基突變基因而引致的相關疾病，例如鐮刀形細胞貧血症、家族性高膽固醇血症等的安全基因治療工具。研究結果於《Cell Systems》期刊發表，並已就此技術提交相關專利申請。