中大和牛津發現「漸凍人症」新疾病機制 或成潛在藥物靶點

香港中文大學（中大）生命科學院研究團隊與英國牛津大學的最新研究發現，肌萎縮性脊髓側索硬化症（俗稱「漸凍人症」）的新疾病機制。「漸凍人症」是由於患者神經元中的一種「轉錄因子」受干擾，從而激活的信號通路所引致。當該信號通路被抑制，患者神經元細胞的功能障礙就會改善。雖然目前並無有效治療方法治癒「漸凍人症」，但學者認為新的疾病機制可作為潛在藥物靶點。研究團隊正篩選新的候選藥物並測試功效，之後計劃在鼠類和靈長類模型做測試及評估有效性。

肌萎縮性側索硬化症（Amyotrophic Lateral Sclerosis，ALS）」，屬於運動神經元疾病的其中一種，它會導致運動神經元逐漸退化，運動神經元一旦受損，便會停止向肌肉發送資訊，導致肌肉無法運作。其成因至今不明，亦難以治療。漸凍症初期症狀會出現肌肉乏力，四肢、軀幹等全身逐漸無力癱瘓、吞嚥困難等症狀，患者平均3至5年會進展至呼吸衰竭而死亡。