浸大提取「皺皮木瓜」成分製新藥 獲FDA「孤兒藥」認證
2024-01-10
香港浸會大學(浸大)中藥創新研發中心,針對由BAG3基因突變導致的「肌原纖維肌病」,提取中藥材「皺皮木瓜」的多種有效成份,研發一種名為「CDD-2107」的新藥,用以治療罕見的肌原纖維肌病。該藥獲美國食品藥物管理局(FDA)「孤兒藥」(用作治療罕見疾病的藥物)資格認定,成為香港第一款獲得該資格的植物藥。
皺皮木瓜為薔薇科植物「貼梗海棠」的乾燥成熟果實,是臨床常用中藥,常用於治療關節肌肉疾病,如濕熱痹證和腰膝關節酸重疼痛等。而肌原纖維肌病由基因突變導致,包括BAG3基因突變,是一種罕見的遺傳性神經肌肉疾病。它的病徵與肌肉萎縮症類似,患者通常在青少年時期發病,常見的臨床症狀十分嚴重,包括漸進性肌肉無力、肌肉萎縮、運動障礙、肌肉僵硬、呼吸肌虛弱和心肌病等。該病目前沒有有效治療方法,且醫療成本十分高昂。