面對昂貴藥物困境

今年《施政報告》的醫療重點，是深化醫療體系改革，據盧局長解說，普通科門診主力照顧弱勢社群，其他人應找社區家庭醫生，而社區藥房則提供藥物。其實很多中產長者寧願留在公營醫療系統內長期覆診，一個原因就是高昂的藥費。很多長者罹患多種慢性病，需要每天定時服用幾種藥物，如血壓高、膽固醇、抗凝血藥等，若在市面藥房買藥，動輒每月三數千元，對沒收入的退休人士來說，算是吃力的開銷。若數最昂貴藥物，這些只是小兒科，昂貴藥物很多都是治療遺傳性罕見病類。由於開發成本高，而且市場狹窄，所以索取天價，例如治療杜興氏肌肉萎縮症的Elevidys和治療脊髓性肌肉萎縮症的Zolgensma，雖只是一次性治療，但在美國藥物標價分別是330萬和210萬美元。

杜興氏肌肉萎縮症主要影響男性，製造肌萎縮蛋白（Dystrophin）的DMD基因位於我們的X染色體中，是人類細胞內最大的基因，根本不可能用遺傳工程技術把它傳送到病者體內的細胞中。Elevidys就是提取DMD基因內最必要部分去組成一個小基因，透過病毒載體輸送到病人的肌肉細胞，去生產迷你的抗肌萎縮蛋白（Mini-Dystrophin），讓病人的肌肉產生足夠力量，應付日常生活的需要，且令肌肉不易受損傷。這藥物仍要取得更多臨床和長期數據才能獲得FDA延續其牌照。

當初美國政府通過「孤兒藥」（Orphan Drug）法案原意，希望透過專售權和稅務優惠，誘使藥廠開發無利可圖的罕見病新藥，可是藥廠卻把這發展成大生意，以致近年獲批核新藥近半屬這類別，並高價售賣。至於如何利用手上有限資源平衡各類病患者利益，則要考驗局長和醫管局管理層的智慧了。

作者為腦神經科專科醫生

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